İnsan vücudunda yer alan tüm yapıların kökenini oluşturan ve kendi kendini yenileyebilen kök hücreler pek çok hastalığın iyileştirilmesinde kullanılır. Kişinin kendisinden, uyumlu ya da yarı uyumlu olan donörden alınan kök hücreler, hasta kişiye nakledilerek hastanın hasarlanan hücre, doku ve organlarının yenilenmesi için kullanılan bir tedavi yöntemidir. Önceden yalnızca kemik iliğinden alınan kök hücreler ile kök hücre tedavisi uygulanabilirken günümüzde vücut dolaşımında yer alan, yani periferik kandan ve kordon kanından da alınabilmektedir. Ayrıca son dönemde, yumurtadan (embriyonik kök hücre) ve yağ dokusundan da kök hücre elde edilebilmektedir. Kalp, beyin ve sinir hastalıklarının yanı sıra kemik iliği tedavisi genel olarak aşağıda sıralanan durumlarda başvurulan bir yöntemdir.